Az őssejtek terápiás felhasználásának lehetőségei jelenleg viszonylag korlátozottak. A leginkább bevettnek számító eljárás a főként rosszindulatú vérképzőszervi daganatok kezelése során alkalmazott őssejt-transzplantáció. Ennek során a beteg vagy donorszemély csontvelőjéből – ritkábban véréből – származó őssejteket transzplantálnak a beteg szervezetébe, ahol azok új vérsejtek képeznek. Ez az eljárás alkalmazható még bizonyos genetikai betegségek, például vérszegénység, anyagcsere-betegségek vagy immunhiányos kórképek terápiájában, vagy olyan daganatos betegeknél, akik csontvelőjét a daganatterápia elpusztította.
Az őssejtterápia más téren való lehetőségeit számtalan kutatás vizsgálja, ezek közül következzék most néhány olyan, amelyek ígéretes eredménnyel zárultak.
Cukorbetegség
A jellemzően gyerek- és fiatal felnőttkorban jelentkező 1-es típusú cukorbetegség kialakulásának az az oka, hogy a hasnyálmirigy Langerhans-szigeteinek inzulint elválasztó béta-setjei tönkremennek. A betegek így inzulinfüggőké válnak, hosszú távon pedig más, járulékos betegségekkel – mint pl. veseelégtelenség, szívbetegség – számolhatnak.
A betegség kezelésében őssejtterápiával forradalmi eredményt értek el brazil és amerikai kutatók: a vizsgálatot vállaló 15 fiatal cukorbeteg szervezete képessé vált inzulint termelni. A kezelés lényege abból állt, hogy a hasnyálmirigy elveszített béta-sejtjeinek kompenzálására a csontvelőből elkülönített (saját) őssejteket szaporítottak, majd ültettek be a szervezetbe. Az eredmény kiemelkedő jó lett: egy kivételével valamennyi betegnél megszűnt az inzulinfüggőség. A kezeltek 73%-nak 3 évvel a terápia után sem kellett inzulint adagolniuk. Két betegnek 12-20 hónapig még szüksége volt bizonyos mennyiségű inzulinra, de már nem napi adagolásban.
Crohn-betegség
A Crohn-betegség az emésztőrendszer krónikus, gyulladásos betegsége, amely képes megtámadni annak összes részét, a szájüregtől a végbélig bezárólag. A fekélyekkel és hegek képződésével járó gyulladás jellemzően a vékonybél utolsó szakaszát és a vastagbelet, ezen belül a bélrendszer minden rétegét érinti.
Crohn-betegeknél az őssejtek beültetése két célt követ: az első a beteg szövetek gyógyulását és funkcióik helyreállítását. A második, szintén alapvető cél az immunrendszer sejtjeinek megújításával és az autoimmun reakciók blokkolásával a gyulladás megszüntetése.
Májzsugorodás
A máj a regeneráció szempontjából egyedülálló szerv. Sejtjei, a hepatociták az osztódás magas képességével rendelkeznek. Csodálatos módon még a szerv nagy részének eltávolítása után is a hepatociták osztódásával és a máj őssejtjeiből létrejött új hepatociták létrejöttével a máj képes helyreállítani saját terjedelmét és tömegét. Betegségek, úgymint gyulladásos folyamatok (hepatitisek), cukorbetegség és egyéb anyagcserezavarok miatt a májsejtek elveszíthetik regenerációs képességüket, így a meghibásodott sejtek helyén új májsejtek helyett heges szövet alakul ki. A folyamat előrehaladtával megváltozik a máj szerkezete és májzsugorodás (cirrózis) alakul ki.
Az Ukrajnai Sejtterápiás Intézet szakemberei saját biotechnológiájuk alkalmazásával sok pozitív tapasztalatra tettek szert a májcirrózis terápiájában. Ismert dolog, hogy az őssejteknek a beteg ember szervezetébe történő beadásakor azok nemcsak a szövetek új aspektusát képesek kialakítani, hanem biológiailag aktív anyagokat is tudnak kidolgozni, amelyek a saját „felnőttkorú” őssejtek osztódását ösztönzik. Az őssejtek a máj megbetegedett sejtjeit egészséges sejtekkel helyettesítik és normalizálják a helyreállítási folyamatokat a máj szöveteiben.
Nagyon fontos a májzsugorodás őssejtekkel történő gyógykezelését a megbetegedés első szimptómáinak megjelenésekor elkezdeni, mivel sokban ettől függ a máj helyreállításának a foka.
Alzheimer-kór
Az Alzheimer-kórt, azaz az időskori elbutulást (demencia) progresszív (folyamatosan előrehaladó), nemrégiben még gyógyíthatatlan betegségnek tekintették. Az időskori demencia jellemzően a 65 év felettiek betegsége, az utóbbi évek tapasztalatai szerint azonban egyre gyakrabban fordul elő fiatalabb korban is. A kór gyógyszeres kezelésével fékezhetők, bizonyos esetekben pedig meg is állíthatók a kóros agyi folyamatok. Az őssejtterápia új reményt jelent a demenciában szenvedő betegeknek. Klinikai tapasztalat a demencia korai szakaszának őssejtekkel való kezelésére van. A gyógykezelés eredményeképpen nem csak a betegség progressziója állítható meg, de a rövid távú memória funkciója is helyreállítható és a páciens munkaképességét is visszanyerheti.
Agyvérzés
A neurális őssejtek átültetése az agyvérzés esetében a beteg saját idegi őssejtjeinek stimulálására irányul. A beültetett neurális őssejtekkel bevitt növekedési faktorok stimulálják az őssejteket a beteg agyában, szaporodásra és az agy károsodott térségében lévő neuronok helyettesítésére „kényszerítik” őket. A beültetett neurális őssejtek képesek önmaguk is beépülni és differenciálódni az érett idegsejtekbe, helyettesítve ezzel a beteg elpusztult neuronjait. Sajnos, az őssejtek átültetése csak az ischémiás (artéria-elzáródással járó) agyvérzés eseteiben lehetséges és akkor hoz jó eredményt, ha az agyvérzést követően 1-3 napon belül kerül sor a terápiára.