
Korábban a betegséget a szklerózis multiplex (MS) egyik ritka alfajának tartották a szakemberek, de kutatásaik alapján már kiderítették, hogy egy önálló kórképről van szó. Az MS-től és a legtöbb autoimmun betegségtől eltérően a neuromyelitis optica betegségnek van egy biológiai markere, az AQP4 antitest.

A betegek mintegy 80 százalékánál az agyi vízelvezető rendszert szabályozó fehérje, az aquaporin-4 (AQP4) ellen termelődnek ellenanyagok, amelyek súlyos, gyakran kétoldali látóideg-gyulladást és kiterjedt gerincvelő-gyulladást, myelitist okoznak.
Az Északnyugati Egyetem és a Mayo Klinika kutatói 12 beteget vetettek alá őssejt-transzplantációnak.. A betegek többsége a transzplantáció után öt évvel jól volt, nem volt szükséges számukra a gyógyszeres kezelés, amely évente ötszázezer dollárt tehet ki. Öt év után a 12 betegből csupán kettőnél következett be a betegség újabb fellángolása és vissza kellett térniük a gyógyszeres kezelésre.
Egyetlen korábbi terápiával sem sikerült eltűntetni az AQP4 antigént, vagy elérni, hogy a beteg gyógyszerkezelés-mentes legyen. Az őssejt transzplantáció javított a betegek neurológiai cselekvőképességén és életminőségén. Jobban lettek és a betegség markere eltűnt, öt évvel a transzplantáció után sem volt a jelen a szervezetben.